شهریور 16, 1404
0
0
دیابت نوع یک یکی از شایع ترین بیماری های خودایمنی است که میلیون ها نفر در سراسر جهان را مجبور به مصرف روزانه انسولین تزریقی کرده است. این بیماری زمانی رخ می دهد که سیستم ایمنی بدن به سلول های تولید کننده انسولین در پانکراس حمله می کند و آنها را از بین می برد. درمان های فعلی تنها به کنترل سطح قند خون محدود هستند و درمان قطعی برای این بیماری وجود ندارد. اما پژوهش های جدید در زمینه ویرایش ژن، به ویژه با استفاده از فناوری کریسپر (CRISPR)، امید تازه ای را برای درمان پایدار این بیماری به وجود آورده اند.
فناوری کریسپر به دانشمندان اجازه می دهد تا بخش های خاصی از ژنوم سلول ها را تغییر دهند و عملکرد آنها را اصلاح کنند. در زمینه دیابت، این روش برای ویرایش سلول های پانکراس به کار رفته است تا آنها بتوانند انسولین تولید کنند بدون اینکه سیستم ایمنی بدن آنها را تخریب کند.
برای اولین بار، پژوهشگران موفق شدند سلول های جزایر لانگرهانس ویرایش شده با کریسپر را به یک بیمار مبتلا به دیابت نوع یک پیوند بزنند. این سلول ها برای ماه ها توانستند انسولین ترشح کنند، آن هم بدون نیاز به مصرف داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی. چنین موفقیتی نشان دهنده یک نقطه عطف در مسیر درمان های سلولی دیابت است و می تواند آینده ای بدون تزریق روزانه انسولین را برای بیماران رقم بزند.
این مطالعه توسط شرکت Sana Biotechnology در سیاتل آمریکا انجام شد و نتایج اولیه آن در مجله Nature منتشر گردید. در این تحقیق، سلول های پانکراس اهدا شده از فردی متوفی مورد ویرایش ژنی قرار گرفتند. پژوهشگران با استفاده از کریسپر دو ژن را که مسئول شناسایی سلول ها توسط سیستم ایمنی بودند حذف کردند. سپس یک پروتئین به نام CD47 به سلول ها اضافه شد که به عنوان یک علامت “من را نخورید” عمل می کند و مانع از حمله سلول های ایمنی می شود.
در یک آزمایش بالینی، حدود ۸۰ میلیون سلول ویرایش شده به بدن مردی با دیابت نوع یک مقاوم تزریق شد. نتایج نشان داد سلول هایی که اصلاحات ژنی کامل داشتند توانستند برای ۱۲ هفته و حتی تا ۶ ماه انسولین تولید کنند، بدون اینکه توسط سیستم ایمنی از بین بروند. این یافته ها اگرچه در مقیاس کوچک انجام شدند، اما چشم انداز بسیار امیدوارکننده ای را ترسیم کردند.
اگرچه این نتایج بسیار هیجان انگیز هستند، اما هنوز پرسش های زیادی وجود دارد. مطالعه سانا تنها روی یک بیمار انجام شد و دوز سلول های تزریق شده محدود بود. متخصصانی مانند تیم کیفر از دانشگاه بریتیش کلمبیا تاکید می کنند که برای اثبات اثربخشی بالینی این روش، نیاز به آزمایش های گسترده تر و در مقیاس بزرگ تر وجود دارد.
برخی پژوهشگران نیز تردید دارند که اضافه کردن پروتئین CD47 بتواند در همه شرایط جلوی حمله سیستم ایمنی را بگیرد. آزمایش های مستقل برای تکرار این نتایج تاکنون موفقیت آمیز نبوده اند. با این حال، کارشناسانی مانند کیفر این رویکرد را نقطه عطفی بزرگ در مسیر رسیدن به درمانی مؤثر بدون نیاز به سرکوب ایمنی می دانند.
در حال حاضر تنها روش درمانی موثر برای بیماران دیابت نوع یک، پیوند سلول های جزایر لانگرهانس است. اما این روش با دو مشکل اساسی مواجه است: کمبود اهداکنندگان و نیاز مادام العمر به داروهای ضد رد پیوند. برای رفع این محدودیت ها، پژوهشگران به سراغ فناوری سلول های بنیادی رفته اند تا سلول های پانکراس مصنوعی را در آزمایشگاه تولید کنند.
به گفته استیو هار، مدیرعامل Sana، این شرکت و دیگران به سرعت در حال آماده سازی آزمایش های بالینی در مقیاس بزرگ تر هستند که از اوایل سال آینده آغاز خواهد شد. اگر این مطالعات موفقیت آمیز باشند، می توانند راه را برای درمانی پایدار و ایمن برای دیابت نوع یک هموار کنند.
این دستاورد علاوه بر امید برای بیماران، می تواند مسیر تحقیقات پزشکی را نیز تغییر دهد. اگر فناوری کریسپر بتواند سلول های ایمن در برابر سیستم ایمنی بسازد، شاید بتوان آن را در درمان سایر بیماری های خودایمنی و پیوند اعضا نیز به کار گرفت.
فناوری ویرایش ژن کریسپر با باز کردن افق های تازه در درمان دیابت نوع یک، امید را برای میلیون ها بیمار در سراسر جهان زنده کرده است. هرچند هنوز موانع زیادی بر سر راه کاربرد گسترده این روش وجود دارد، اما نتایج اولیه نشان داده اند که می توان به آینده ای بدون انسولین تزریقی امیدوار بود.
ترکیب دانش سلول های بنیادی و ویرایش ژن می تواند نقطه عطفی در تاریخ پزشکی باشد. اگر تحقیقات آتی موفقیت آمیز باشند، دیابت نوع یک ممکن است از یک بیماری مادام العمر به یک وضعیت قابل درمان تبدیل شود؛ تحولی که زندگی میلیون ها نفر را دگرگون خواهد کرد.
اولین دیدگاه را شما بنویسید